据了解，CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可通过其gRNA定位于DNA靶序列上的PAM，直接与DNA靶标碱基配对对目标基因进行剪切以形成DSB，随后启动机体的自我损伤修复机制，并产生敲入或敲除的效应。该研究艾滋病患者合并急性淋巴细胞白血病，在接受ART和化疗之后，研究人员在中华骨髓库中筛选适配骨髓，在CD34+ HSPC细胞进行CCR5基因的CRISPR编辑（达到17.8%的CCR5基因敲除效率）之后回输到患有白血病合并艾滋病的患者体内，并进行了长达近两年的移植重建及基因编辑效果的评价。

研究发现在移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，供者型骨髓细胞嵌合率达100%。经过长达19个月的随访发现，患者白血病处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合，骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。为了初步探索治疗的有效性，对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力，在19个月的观察中并未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。结果表明，基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。本研究针对基因编辑安全性和有效性进行了一系列的优化，首次在人体内探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性，对于推动基因编辑技术治疗多种疾病的临床研究具有重要参考价值和临床意义。

项目获北京及国家相关基金支持

同时，北京青年报记者了解到，在成体造血干细胞上的基因编辑只局限在造血干细胞及其分化产生的血细胞中，而不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。以CRISPR为代表的基因编辑技术在疾病的治疗上具有极大的应用潜力，有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的曙光。研究团队表示，在今后的研究中，将进一步提高基因编辑效率及优化移植方案，有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗转化的进程。

据介绍，此工作获得了北京市科学技术委员会基金及天然药物及仿生药物国家重点实验室等基金的大力支持。北京大学邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授及北京佑安医院吴昊教授为该论文的共同通讯作者。徐磊博士、王军博士、博士生刘宇林及谢良福为该论文的共同第一作者。北京大学李程教授、博士生王龙腾为该研究做出了重要贡献。陈虎教授是全国造血干细胞移植领域的领军人物，在该研究中起到了关键作用。但陈虎教授于2019年7月24日因病逝世，没有看到论文的发表，令人扼腕。

（原标题：治疗艾滋病 中国科研人员有了新发现）

责编：小美

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