多地推进罕见病防治机制联动

北京医学会罕见病分会主任委员丁洁教授表示，中国是人口大国，目前虽无法精确计算中国罕见病群体的总数，但2013年北京医学会罕见病分会对北京地区罕见病的调研显示，北京地区三级甲等医院的住院患者中罕见病患者约占1%-2%。基于我国国情的需要，我国已开始尝试罕见病清单目录式的管理。北京医学会连续5年就制定罕见病清单目录作为一项课题进行了研究，旨在为制定符合我国国情的罕见病目录提供科学严谨的数据支撑。

018年1月颁布的《改革完善仿制药供应保障及使用政策》中指出，“要从群众需求出发，把临床必需、疗效确切、供应短缺、防治重大传染病和罕见病、处置突发公共卫生事件、儿童用药等作为重点……”第一次将解决罕见病问题提到了国家层面。

部分地方政府陆续颁布并实施了一批针对罕见病保障政策的相关规定。比如山东青岛市于2005年-2017年先后将多发性硬化、重症肌无力、运动神经元病、血友病、干燥综合征、肝豆状核变性、BH4缺乏症、戈谢氏病等近20种罕见病纳入门诊大病病种范围，患者因病发生的门诊治疗费用可以纳入报销，同时在报销待遇上给予优惠。青岛市社会保险事业局处长魏鹏表示，青岛市通过多种保障政策加强罕见病防治，包括完善政策保障机制、加强资金保障机制、强化部门协同机制、健全多方共付机制、建立监督管理机制、建立医药分开机制等，取得了明显的社会成效，切实减轻罕见病患者的医疗负担，建立多层级的罕见病医疗保障制度，罕见病支付保障体系初步建立。

“以戈谢病为例，患者目前是有药可医的，但成年患者每年的药费约200万元，长期持续的话，患者经济负担极大。目前青岛市有10例用药患者，通过补充医保、民政救助、企业和慈善机构援助，患者个人负担大大降低，基本能保证患者的正常生活及学业。”魏鹏说，多种机制推进明显改善了罕见病患者的生存状况，切实缓解了参保人‘因病致贫、因病返贫、因贫弃医’的现象，也更好地发挥了社会保障兜底、促公平的作用。

当日，还有诸多专家做了深入的罕见病防治经验交流，如中国医学科学院副院长张学的“中国罕见遗传病研究的回顾与展望”，唐山市人民医院宋海、胡万宁的“医联体平台下的罕见病防治”乃至“基于人工智能和医疗大数据的影像组学及其临床应用”、“IgG4相关性疾病的诊治进展”、“神经系统罕见疾病的影像诊断思路”等学术报告。

（原标题：霍金走了，罕见病防治亟待加强）

责编：小美

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